ORIGINAL ARTICLES

• 特発性肺線維症に対するネランドミラスト
  Nerandomilast in Idiopathic Pulmonary Fibrosis

  特発性肺線維症患者を対象とした無作為化試験で，ネランドミラストは，プラセボと比較して，病勢進行を抑制した．

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• 進行性肺線維症に対するネランドミラスト
  Nerandomilast in Progressive Pulmonary Fibrosis

  進行性肺線維症患者を対象とした無作為化試験で，ネランドミラストを投与した患者では，52 週の期間中の努力肺活量の低下が，プラセボを投与した患者よりも小さかった．

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• 肥満・過体重の中国人成人に対するマズドゥチド
  Mazdutide in Chinese Adults with Obesity or Overweight

  肥満・過体重の中国人成人を対象とした試験で，グルカゴン様ペプチド-1 とグルカゴン受容体のデュアル作動薬であるマズドゥチドの週 1 回投与により，臨床的に重要な体重減少が得られた．

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• 血友病 B に対する遺伝子治療
  Gene Therapy for Hemophilia B

  血友病 B の男性 10 例において，肝指向性アデノ随伴ウイルスを介した遺伝子治療により，最長 13 年間，安定した長期的な第 IX 因子発現と，出血エピソードの減少が得られた．

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• 短報：遺伝性疾患に対する「ビスポーク」に基づく塩基編集
  Brief Report: Bespoke Base Editing for Genetic Disease

  尿素サイクル異常症の乳児 1 例のために，脂質ナノ粒子で送達する塩基編集療法がカスタム設計された．この乳児は，生後約 7 ヵ月および 8 ヵ月の時点で治療を受けた．

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REVIEW ARTICLE

• 加齢に伴う栄養不良
  Malnutrition in Aging

  高齢者の栄養不良は，頻度は高いが過小認識されており，体調不良と死亡リスクに寄与している．栄養不良の予防と治療を促進するためのガイドラインが利用可能である．

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SCIENCE BEHIND THE STUDY

• 尿素サイクル異常症を治療するための遺伝子編集
  Gene Editing to Treat Urea-Cycle Disorder

  

  この論説では，尿素サイクル異常症の乳児 1 例を治療するための，N＝1 遺伝子編集研究の基礎について説明している．

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